Hemab Therapeutics, un'azienda di biotecnologie che sviluppa terapie di nuova generazione per malattie emorragiche e trombotiche gravi e sottoservite, ha presentato oggi il suo candidato principale, HMB-001, un nuovo anticorpo bispecifico con potenziale per il trattamento della tromboastenia di Glanzmann (GT) e di altri rari disturbi emorragici . La società ha presentato dati preclinici promettenti su HMB-001 durante il Congresso virtuale dell'Associazione europea per l'emofilia e i disturbi alleati del 2022, tenutosi dal 2 al 4 febbraio 2022.
Alla conferenza, Hemab ha evidenziato i dati degli studi che esplorano il meccanismo d'azione dell'HMB-001 nelle scimmie cynomolgus e degli esperimenti con le piastrine di pazienti con GT. I singoli dosaggi di HMB-001 somministrati per via sottocutanea in vivo hanno mostrato un accumulo dose-dipendente del fattore endogeno VIIa (FVIIa), con durata dell'effetto che supporta la somministrazione da settimana a una volta al mese. È stato confermato che TLT-1, una proteina trovata sulla superficie delle piastrine attivate nel sito della lesione, è presente sulle piastrine GT e si è scoperto che HMB-001 migliora sostanzialmente l'aggregazione piastrinica GT ex vivo facilitata da FVIIa in un TLT-1-dipendente maniera.
Combinando l'accumulo e il potenziamento dell'attività, HMB-001 porta l'attività del FVIIa endogeno a livelli considerati terapeuticamente efficaci sulla base dell'esperienza clinica con il fattore VIIa ricombinante (rFVIIa). HMB-001 è un anticorpo bispecifico, con un braccio vincolante FVIIa già presente nel flusso sanguigno del paziente (endogeno) e l'altro braccio vincolante TLT-1 presente sulla superficie della piastrina attivata; questo in modo efficace e specifico recluta FVIIa sulla superficie delle piastrine attivate. Il braccio che lega l'FVIIa impedisce al corpo di scomporlo, aumentando la concentrazione disponibile nel flusso sanguigno a un nuovo livello di stato stazionario più alto nel corso di alcuni giorni. Il legame neutro di FVIIa significa che è ancora attivo e può svolgere un ruolo nella formazione di tappi emostatici. Mirando alle piastrine attivate nel sito del danno vascolare con un'alta concentrazione di FVIIa (tramite TLT-1), il corpo genera abbastanza elementi costitutivi strutturalmente sani per formare tappi emostatici sani.
In collaborazione con Haemnet, che lavora con operatori sanitari, pazienti, comunità e altre parti interessate per migliorare la vita delle persone con disturbi emorragici attraverso la ricerca, l'istruzione e la comunicazione, Hemab sta iniziando gli studi sulla storia naturale dei pazienti con GT fino all'inizio del 2022 per migliorare comprendere la frequenza e i tipi di sanguinamenti, il numero di individui colpiti, la variabilità della malattia e gli impatti sulla vita e sulla durata della vita.
Hemab inizierà uno studio clinico di Fase 1/2 su pazienti con GT alla fine del 2022 per valutare la sicurezza e l'efficacia di HMB-001, inizialmente in collaborazione con la principale società di ricerca clinica di Fase 1 del Regno Unito, Richmond Pharmacology Ltd.
COSA TOGLIERE DA QUESTO ARTICOLO:
- In collaborazione con Haemnet, che lavora con operatori sanitari, pazienti, comunità e altre parti interessate per migliorare la vita delle persone con disturbi emorragici attraverso la ricerca, l'istruzione e la comunicazione, Hemab sta iniziando gli studi sulla storia naturale dei pazienti con GT fino all'inizio del 2022 per migliorare comprendere la frequenza e i tipi di sanguinamenti, il numero di individui colpiti, la variabilità della malattia e gli impatti sulla vita e sulla durata della vita.
- È stato confermato che TLT-1, una proteina trovata sulla superficie delle piastrine attivate nel sito della lesione, è presente sulle piastrine GT ed è stato scoperto che HMB-001 migliora sostanzialmente l'aggregazione piastrinica GT ex vivo facilitata dal FVIIa in un processo TLT-1-dipendente. maniera.
- L'HMB-001 è un anticorpo bispecifico, con un braccio che lega il FVIIa già presente nel flusso sanguigno del paziente (endogeno) e l'altro braccio che lega il TLT-1 presente sulla superficie della piastrina attivata.
