Nuova sperimentazione clinica per la leucemia linfoblastica acuta recidivante

JW Therapeutics ha annunciato l'autorizzazione Investigational New Drug (IND) dalla National Medical Products Administration (NMPA) della Cina per lo studio del prodotto di immunoterapia cellulare anti-CD19 del recettore dell'antigene chimerico autologo T (CAR-T) Carteyva® (relmacabtagene autoleucel injection) nel trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL).

La leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) è la neoplasia più comune in pediatria[1]. La resistenza agli agenti chemioterapici con conseguente ricaduta e progressione della malattia e la sopravvivenza dopo la ricaduta è scarsa nei pazienti con B-ALL. La chemioterapia di salvataggio potrebbe essere un'opzione, ma non è sufficiente per curare malattie aggressive recidivanti o refrattarie. La sopravvivenza a lungo termine era limitata a causa della scarsa risposta, del basso tasso di remissione e dell'alto tasso di recidive dopo la chemioterapia di salvataggio. Al momento, non esiste un trattamento standard efficace per r/r B-ALL. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) è emerso come una strategia promettente, tuttavia, il tasso di sopravvivenza a lungo termine non può ancora raggiungere la soddisfazione[2]. La ricaduta della malattia dopo le terapie rimane una sfida significativa e sono ancora urgentemente necessarie nuove opzioni di trattamento per prolungare la sopravvivenza a lungo termine per i pazienti con r/r B-ALL.

Questo studio (JWCAR029-006) è uno studio di fase I, in aperto, a braccio singolo, con aumento della dose in Cina, che mira a valutare il profilo di sicurezza, efficacia e farmacocinetica di Carteyva® in pazienti pediatrici e giovani adulti con r/r B-ALL, e anche per determinare la dose raccomandata di fase II (RP2D).