Nuovo aggiornamento sull'efficacia terapeutica contro le cellule tumorali aggressive

Hoth Therapeutics, Inc. ha annunciato oggi uno sviluppo di aggiornamenti per il suo romanzo terapeutico contro il cancro, HT-KIT. L'approccio innovativo di Hoth, che impiega un oligonucleotide antisenso chimicamente stabile per colpire il proto-oncogene KIT attraverso il frameshifting dei trascritti di mRNA del KIT, ha il potenziale come terapia mirata al KIT da solo, o in combinazione con agenti che prendono di mira la segnalazione del KIT, nel trattamento di Neoplasie associate al KIT.

Attraverso un accordo di ricerca scientifica sponsorizzato con la North Carolina State University, il team ha utilizzato l'approccio di spostamento del frame dell'mRNA HT-KIT sulle cellule leucemiche dei mastociti in vitro e ha scoperto che l'espressione, la segnalazione e la funzione della proteina KIT erano ridotte. Il trattamento con HT-KIT ha impedito la crescita delle cellule tumorali e ha indotto la morte cellulare nell'arco di 72 ore. In un modello murino di leucemia mastocitaria umanizzata, la crescita del tumore e l'infiltrazione di altri organi sono state ridotte e la morte delle cellule tumorali è aumentata quando HT-KIT ha indotto l'mRNA di c-KIT frameshifted.

Hoth ha depositato diverse domande di brevetto per proteggere questa IP in tutto il mondo. 

“Con il nostro farmaco HT-KIT, stiamo lanciando un segnale chiave del cancro che è coinvolto in più tumori aggressivi, come la mastocitosi sistemica, la leucemia dei mastociti, i tumori stromali gastrointestinali e la leucemia mieloide acuta. Il nostro approccio evita le insidie ​​legate alle mutazioni del KIT prendendo di mira l'mRNA. Il nostro prossimo ciclo di studi preclinici è in corso e siamo entusiasti di utilizzare i risultati per il nostro incontro pre-IND programmato con la FDA entro la fine dell'anno", ha dichiarato Robb Knie, amministratore delegato di Hoth.

HT-KIT, una nuova entità molecolare, è stata designata come farmaco orfano per il trattamento della mastocitosi all'inizio del 2022. HT-KIT Hoth ha completato con successo la fattibilità della produzione della sostanza farmaceutica HT-KIT in collaborazione con WuXi STA.

La designazione di farmaco orfano della FDA è concessa a terapie sperimentali che affrontano malattie o condizioni mediche rare che colpiscono meno di 200,000 persone negli Stati Uniti. Lo status di farmaco orfano offre vantaggi agli sviluppatori di farmaci, tra cui assistenza nel processo di sviluppo del farmaco, crediti d'imposta per i costi clinici, esenzioni da alcune tasse della FDA e sette anni di esclusività di marketing post-approvazione.