Nuova fase nella sperimentazione clinica dell'artrosi del ginocchio negli Stati Uniti

Paradigm Biopharmaceuticals annuncia oggi il lancio ufficiale del suo programma di sperimentazione clinica negli Stati Uniti con una stima di 56 sedi di sperimentazione clinica pianificate a livello nazionale per la conduzione dello studio cardine di fase 3 a sostegno della registrazione del Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) per l'osteoartrosi (OA) del ginocchio . 

Fondata nel 2014, Paradigm Biopharmaceuticals ha identificato con successo, riproposto e brevettato PPS, per la gestione del dolore e dell'infiammazione, associati a disturbi muscoloscheletrici tra cui l'osteoartrite (con il marchio Zilosul®) e la malattia rara mucopolisaccaridosi. 

Paradigm sta espandendo le sue operazioni negli Stati Uniti per supportare gli studi di registrazione per il programma OA. Contemporaneamente Paradigm annuncia l'attivazione della rete di sperimentazione clinica di fase 3 per Zilosul® per il trattamento dell'artrosi del ginocchio. Ciò è significativo in quanto l'artrosi è la causa più comune di disabilità tra gli adulti e colpisce oltre 72 milioni di persone negli Stati Uniti, in Canada, nell'UE-5 e in Australia.1,2

Lo scopo di questo studio è misurare il cambiamento del dolore e della funzione con iniezioni sottocutanee di PPS rispetto alle iniezioni sottocutanee di placebo nei partecipanti con dolore kOA. Questo è uno studio multicentrico (USA/AUS/Regno Unito/UE) a 2 stadi, adattivo, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuterà la dose e l'effetto del trattamento della PPS nei partecipanti con dolore kOA.

La fase 1 comprende una selezione della dose di fase 2b, con i partecipanti randomizzati che ricevono 1 di 3 regimi posologici PPS o placebo per 6 settimane. L'obiettivo principale della fase 1 è selezionare la dose da utilizzare nella fase 2, la dose selezionata sarà basata su un equilibrio ottimale tra efficacia e sicurezza.

I partecipanti alla fase 1 saranno assegnati in modo casuale a ricevere:

• 1.5 mg/kg calcolato per il peso corporeo ideale (IBW) PPS due volte alla settimana

• 2 mg/kg IBW PPS una volta alla settimana + placebo una volta alla settimana

• Dose fissa (100/150 mg/180 mg PPS da ≤65/≥65 a ≤90/>90 kg IBW) una volta alla settimana + placebo una volta alla settimana

• Placebo due volte a settimana

Nella fase 2, i partecipanti saranno randomizzati 1:1 a ricevere il regime di dose di PPS selezionato o placebo per 6 settimane.

L'endpoint primario nello studio cardine è un cambiamento rispetto al basale al giorno 56 nel dolore WOMAC® con esiti secondari tra cui il cambiamento dal basale in più punti temporali al giorno 168 nel dolore e funzione WOMAC®, impressione globale del cambiamento del paziente e qualità della vita .

"L'attivazione della sperimentazione clinica di fase 3 dell'OA del ginocchio negli Stati Uniti rappresenta un passo significativo nella crescita di Paradigm come leader globale nel riutilizzo dei farmaci esistenti". Dice l'amministratore delegato ad interim, la dott.ssa Donna Skerrett. "Ci sono dati incoraggianti che indicano che la PPS non è solo un trattamento efficace nella gestione del dolore, ma anche per il potenziale di modificazione della malattia, una svolta medica significativa che non esiste per il trattamento dell'artrosi".

Adottando un approccio intelligente e agile alla ricerca e sviluppo clinico, il team esperto di Paradigm ha costruito e sostenuto collaborazioni solide e di successo con i principali ricercatori clinici nel campo. Riproponendo i farmaci approvati dalla FDA, Paradigm mira a ridurre il tempo del ciclo di sviluppo dei farmaci per le applicazioni scelte e ridurre al minimo i costi di sviluppo. Paradigm sta lavorando di concerto e ha accordi di fornitura esclusivi con il produttore di PPS proprietario e unico approvato dalla FDA, bene pharmaChem.3

Il direttore delle relazioni con gli investitori, Simon White, ha sottolineato che questo "approccio al mercato aiuta Paradigm a scalare i costi nello sviluppo di farmaci e ad applicare ulteriore attenzione e risorse sull'armonizzazione globale dell'applicazione del farmaco e sul programma clinico che mira ad accelerare cumulativamente l'introduzione di Zilosul negli Stati Uniti e in altri mercati globali”.