NeuroSense Therapeutics Ltd. ha annunciato oggi di aver ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per avviare uno studio farmacocinetico di PrimeC in soggetti adulti sani. PrimeC è una nuova formulazione orale a rilascio prolungato composta da un'esclusiva combinazione a dose fissa di due farmaci approvati dalla FDA: ciprofloxacina e celecoxib. PrimeC è progettato per colpire sinergicamente diversi meccanismi chiave della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) che contribuiscono alla degenerazione dei motoneuroni, all'infiammazione, all'accumulo di ferro e alla regolazione alterata dell'RNA per inibire potenzialmente la progressione della SLA.
PrimeC ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA e dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA). NeuroSense ha completato uno studio clinico di Fase IIa che ha raggiunto con successo i suoi endpoint di sicurezza ed efficacia, inclusa la riduzione del deterioramento funzionale e respiratorio e cambiamenti statisticamente significativi nei marcatori biologici correlati alla SLA che indicano l'attività biologica di PrimeC. La Società prevede di avviare uno studio multinazionale di fase IIb in doppio cieco controllato con placebo nel secondo trimestre del 2 con una dose ottimizzata e una formulazione esclusiva aggiornata.
Lo studio di farmacocinetica (NCT05232461) è uno studio di Fase I in aperto, randomizzato, a dose singola, tre trattamenti e tre periodi incrociato per valutare l'effetto del cibo sulla biodisponibilità di PrimeC rispetto alla biodisponibilità di compresse di ciprofloxacina co-somministrate e capsule di celecoxib in 12 soggetti adulti sani negli Stati Uniti.
"I dati del nostro studio clinico di Fase IIa hanno confermato che PrimeC è una nuova terapia con il potenziale per aiutare le persone con SLA e affrontare un mercato da 3 miliardi di dollari che necessita di un trattamento più efficace", ha affermato Alon Ben-Noon, CEO di NeuroSense. “Mentre ci prepariamo ad avviare il nostro studio di Fase IIb nei prossimi mesi, l'obiettivo del nostro studio di farmacocinetica nell'ambito della FDA IND è generare dati aggiuntivi sulla biodisponibilità di PrimeC in relazione all'assunzione di cibo in individui sani. Siamo profondamente impegnati a migliorare la vita delle persone con SLA e siamo orgogliosi di sviluppare un nuovo potenziale trattamento per affrontare questa malattia complessa”.
NeuroSense ha recentemente annunciato la terza fase della sua collaborazione con il Massachusetts General Hospital di Boston sui nuovi Neuron-Derived Exosomes (NDEs) per determinare ulteriormente i cambiamenti biologici nelle patologie correlate alla SLA e l'effetto di PrimeC su bersagli rilevanti. I risultati di questo studio sono previsti per il secondo trimestre del 2.
NeuroSense sta anche portando avanti programmi nel morbo di Alzheimer per il suo farmaco candidato CogniC e nel morbo di Parkinson per StabiliC. I dati degli studi preclinici sono previsti per il secondo semestre del 2 e, a seguito di una presentazione dell'IND alla FDA, NeuroSense prevede di avviare studi clinici in queste indicazioni nel primo semestre del 2022.
