Terapia sperimentale per l'applicazione di nuovi farmaci mirata a infezioni pericolose per la vita da E. coli

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Scritto da Linda Hohnholz

SNIPR BIOME ApS, una società di biotecnologie CRISPR e microbioma, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l'applicazione Investigational New Drug (IND) per il nostro primo candidato allo sviluppo, consentendo all'azienda di avviare la prima sperimentazione clinica sull'uomo con SNIPR001. La sperimentazione, che dovrebbe iniziare nella prima metà del 2022, esaminerà la sicurezza e la tollerabilità nei volontari sani e indagherà l'effetto di SNIPR001 sulla colonizzazione di E. coli nell'intestino.

“Il team di SNIPR BIOME è entusiasta di questo importante traguardo e non vediamo l'ora di avviare la sperimentazione clinica negli Stati Uniti entro la fine dell'anno, testando la nostra tecnologia CRISPR unica. SNIPR001 è la nostra risorsa più avanzata e siamo molto orgogliosi del lavoro di squadra che ci ha portato qui", afferma il Dr. Christian Grøndahl, co-fondatore e CEO.

La sperimentazione clinica potrebbe aprire la strada a un nuovo tipo di terapia di precisione per colpire selettivamente E. coli nei pazienti oncologici con neoplasie ematologiche, che sono tumori che colpiscono il sangue, il midollo osseo e i linfonodi. Questi pazienti sono a maggior rischio di infezioni del sangue pericolose per la vita a causa della malattia, del trattamento chemioterapico e, soprattutto, della traslocazione di agenti patogeni dall'intestino, in cui E. coli è uno dei più importanti attori nel causare l'infezione.

SNIPR001 mira a colpire i batteri E. coli nell'intestino e quindi prevenire la traslocazione di questi batteri nel flusso sanguigno, lasciando inalterati i batteri commensali nel microbioma del paziente. L'approccio con SNIPR001 sta sfruttando una nuova applicazione della nostra tecnologia proprietaria CRISPR/Cas per eradicare selettivamente i batteri E. coli dall'intestino. Questo approccio di precisione potrebbe trasformare il modo in cui le infezioni da E. coli vengono prevenute e trattate, soprattutto nel reparto oncologico.

Oggi non ci sono terapie approvate per la terapia profilattica in questo contesto.

"Sulla base dei nostri dati preclinici con SNIPR001, riteniamo che la nostra tecnologia abbia un enorme potenziale nella progettazione dei farmaci basati su CRISPR di domani contro le infezioni pericolose per la vita e per modulare le malattie associate al microbioma", afferma il dott. Milan Zdravkovic, Chief Medical Officer e Head di ricerca e sviluppo presso SNIPR Biome. "Con l'aumento della resistenza antimicrobica c'è un urgente bisogno di nuovi farmaci candidati per il trattamento di batteri infettivi, come E. coli, e siamo grati per la collaborazione con l'organizzazione no-profit CARB-X su SNIPR001".

SNIPR001 è il primo di molti potenziali candidati terapeutici, come evidenziato dal Dr. Christian Grøndahl: “Stiamo costruendo una solida pipeline di nuove risorse CRISPR e abbiamo oltre il nostro interesse per le malattie infettive, collaborazioni con l'MD Anderson Cancer Center sull'immuno-oncologia, e con Novo Nordisk sull'applicazione di tecnologie di modulazione genica al microbioma. Siamo entusiasti di esplorare tutto il potenziale della nostra tecnologia CRISPR in futuro”.

COSA TOGLIERE DA QUESTO ARTICOLO:

  • “Stiamo costruendo una solida pipeline di nuove risorse CRISPR e, oltre al nostro interesse per le malattie infettive, collaboriamo con l’MD Anderson Cancer Center sull’immuno-oncologia e con Novo Nordisk sull’applicazione di tecnologie di modulazione genetica sul microbioma.
  • coli nell'intestino, e quindi prevengono la traslocazione di questi batteri nel flusso sanguigno, lasciando inalterati i batteri commensali nel microbioma del paziente.
  • Questi pazienti corrono un rischio maggiore di infezioni del sangue potenzialmente letali a causa della malattia, del trattamento chemioterapico e, soprattutto, della traslocazione dell’agente patogeno dall’intestino, in cui E.

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Linda Hohnholz

Caporedattore per eTurboNews con sede nel quartier generale eTN.

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