Helixmith ha annunciato oggi che la loro pubblicazione, "Terapia genica per la neuropatia diabetica: uno studio randomizzato, controllato con placebo di fase III di VM202, un DNA plasmidico che codifica per il fattore di crescita degli epatociti umani", è stato uno dei primi 10 articoli più scaricati in Clinical and Translational Science (CTS) nel 2021. CTS è la pubblicazione ufficiale dell'American Society for Clinical Pharmacology & Therapeutics (ASCPT) e mette in evidenza ricerche originali che aiutano a collegare le scoperte di laboratorio con la diagnosi e il trattamento delle malattie umane. Il Dr. John Kessler, Professore di Neurologia alla Northwestern, è stato l'autore principale di questo studio. Questa è stata la prima fase di terapia genica 3 mai eseguita per il dolore. Secondo Alethea Gerding, Managing Editor, ASCPT, "L'articolo è stato scaricato più di 3,000 volte, il che significa che ha raggiunto un vasto pubblico di lettori in tutto il mondo. L'obiettivo principale di CTS è diventare il faro della scienza traslazionale e articoli come il tuo mostrano chiaramente il valore della scienza traslazionale".

Nel documento, VM202 (donaperminogene seltoplasmid), un DNA plasmidico che codifica per il gene umano HGF (fattore di crescita degli epatociti), sviluppato da Helixmith Co. Ltd, gli autori hanno riferito che in VMDN-003b, le iniezioni intramuscolari di VM202 hanno fornito una riduzione del dolore per più di 8 mesi dopo l'ultimo ciclo di trattamento e che la sicurezza e la tollerabilità erano altamente favorevoli, in linea con gli studi precedenti. Uno dei risultati clinicamente più importanti sia in VMDN-003b che nello studio di fase II è che VM202 era più efficace nei soggetti non trattati con pregabalin o gabapentin, due dei medicinali più prescritti nel campo della DPN.

Questi risultati hanno importanti implicazioni cliniche poiché è noto che più di 4.2 milioni di persone negli Stati Uniti soffrono di DPN dolorosa e quasi 1.3 milioni di pazienti sono considerati refrattari, il che significa che i farmaci attualmente disponibili non funzionano per loro (Painful Diabetic Neuropathy, GlobalData 2018) .

Helixmith ha lanciato una seconda prova di fase 3 per DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), negli Stati Uniti e punta al rilascio dei risultati di prima linea entro la fine del 2022. L'azienda prevede di avviare una terza fase 3 per DPN nella seconda metà del 2022.

Punti chiave del documento CTS

• VM202 (donaperminogeno seltoplasmide) è una terapia genica del DNA plasmidico non virale, proprietaria, di prima classe, potenzialmente rigenerativa, da una prospettiva animale non clinica.

• Lo studio di Fase 3 per la DPN dolorosa è stato condotto in due parti, una per 9 mesi (VMDN-003; cinquecento soggetti) e una con un'estensione di 3 mesi a 12 mesi (VMDN-003b; 101 soggetti).

• La sicurezza e la tollerabilità di VM202 continuano ad apparire molto favorevoli, in linea con gli studi precedenti.

• Questi risultati hanno importanti implicazioni cliniche poiché è noto che più di 4.2 milioni di persone negli Stati Uniti soffrono di DPN dolorosa e quasi 1.3 milioni di pazienti sono refrattari in quanto i farmaci attualmente disponibili non funzionano per loro.

Informazioni sulla neuropatia periferica diabetica

La DPN dolorosa è una complicanza comune e debilitante del diabete mellito che ha un profondo impatto negativo sulla qualità della vita, sul sonno e sull'umore. Le attuali terapie sono palliative e non prendono di mira i meccanismi alla base della DPN dolorosa. Inoltre, il sollievo sintomatico è spesso limitato e molti pazienti con DPN dolorosa usano ancora oppioidi.

COSA TOGLIERE DA QUESTO ARTICOLO:

One of the most clinically important findings in both VMDN-003b and the phase II study is that VM202 was more effective in subjects not on pregabalin or gabapentin, two of the most prescribed medicine in the DPN field.
Ltd, authors reported that in VMDN-003b, intramuscular injections of VM202 provided pain reduction for more than 8 months after the last cycle of treatment and that the safety and tolerability was highly favorable, consistent with previous studies.
Helixmith launched a second phase 3 trial for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in the US and are targeting release of top line results by the end of 2022.