Nuove informazioni sulla tosse cronica nella fibrosi polmonare idiopatica

Trevi Therapeutics, Inc. ha annunciato oggi i risultati positivi dell'analisi ad interim dello studio di Fase 2 Tosse e NALbufina (CANAL) della sua terapia sperimentale Haduvio™ (nalbufina ER) in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) affetti da tosse cronica, stabilendo un proof of concept. L'ulteriore reclutamento di pazienti nello studio si interromperà in base alla forza e alla coerenza dei dati.

La Società ha condotto un'analisi statistica per valutare la probabilità di successo di CANAL sulla base dei dati intermedi. I risultati di tale analisi hanno rivelato che c'era una probabilità del 100% di successo sui dati esistenti e la Società è passata a terminare lo screening e concludere l'iscrizione a CANAL. L'analisi ad interim (N=26) era statisticamente significativa sull'endpoint primario di efficacia, dimostrando una riduzione del 52% aggiustata per il placebo della variazione percentuale media geometrica degli eventi di tosse diurna (p<0.0001, potenza condizionale 100%) per Haduvio. L'analisi intermedia è stata condotta da un team statistico indipendente in base all'endpoint pre-specificato nel protocollo.

"Siamo entusiasti dei risultati clinicamente e statisticamente significativi di Haduvio nello studio CANAL e del potenziale trattamento della tosse cronica nei pazienti con IPF", ha affermato il dott. Bill Forbes, Chief Development Officer di Trevi Therapeutics. “La tosse cronica nei pazienti con IPF è una grave complicanza di una malattia terminale senza terapie approvate. Sulla base di questi risultati significativi e della coerenza dei dati, stiamo terminando il reclutamento nello studio CANAL per concentrarci sull'accelerazione di Haduvio nella prossima fase di sviluppo per la tosse cronica nei pazienti con IPF".

"Questi sono risultati estremamente incoraggianti che mostrano il potenziale della nalbufina ER per migliorare significativamente la tosse cronica debilitante che spesso ha un impatto grave sulla qualità della vita in molti pazienti con IPF", ha affermato il Dr. Toby Maher, MD, Professore di Medicina e Direttore di Malattia polmonare interstiziale presso la Keck School of Medicine, University of Southern California. “La tosse cronica nell'IPF è insolitamente difficile in quanto è spesso refrattaria ai farmaci antitosse e in genere non è modificata dalle terapie antifibrotiche attualmente approvate. La tosse cronica è un sintomo frequente che colpisce i pazienti con IPF e contribuisce al disagio emotivo, fisico e psicologico.

Le analisi di efficacia supplementari dai dati intermedi CANAL supportano gli ottimi risultati osservati nell'endpoint primario di efficacia. Le analisi supplementari hanno mostrato coerenza quando analizzate per i completatori di entrambi i periodi di trattamento nel disegno incrociato, rispetto al periodo di trattamento di base e alla conta della tosse al basale. Gli endpoint secondari dei cambiamenti delle misure di esito riportati dai pazienti erano coerenti con il miglioramento dei risultati della frequenza della tosse diurna.

La nalbufina ER è stata ben tollerata nello studio CANAL ed è stata studiata in più di 1,000 soggetti per tutte le indicazioni. Il profilo di sicurezza rimane coerente con gli studi precedenti senza nuovi segnali di sicurezza. Un SAE è stato segnalato fino ad oggi nello studio CANAL e non è stato considerato correlato al trattamento.

Sulla base dell'analisi ad interim positiva per lo studio Ph2 CANAL, Trevi ha deciso di interrompere ulteriori reclutamenti nello studio CANAL e prevede di avviare discussioni con le autorità sanitarie in merito al prossimo studio. La Società prevede di riportare i dati dello studio CANAL completo all'inizio del terzo trimestre 2022 e includerà i pazienti arruolati a gennaio e febbraio di quest'anno, per i quali prevediamo un totale di circa 40 soggetti.