Nuovo studio per il trattamento della leucemia mieloide acuta

Moleculin Biotech, Inc. ha annunciato oggi di aver ricevuto l'indennità dal Dipartimento polacco di registrazione dei medicinali (URPL), nonché la necessaria approvazione del Comitato etico, per procedere con la sperimentazione clinica di Fase 1/2 in Polonia dell'Annamicina (L -ANN) in associazione con Citarabina (Ara-C) nel trattamento di soggetti con leucemia mieloide acuta (LMA) refrattari o recidivanti dopo terapia di induzione.

Lo studio di fase 1/2 della combinazione L-ANN/ARA-C (AnnAraC) (MB-106), uno studio in aperto, si basa sui dati di sicurezza e dosaggio dei due studi di fase 1 di Annamicina AML ad agente singolo conclusi con successo (MB- 104 e MB-105) negli Stati Uniti e in Europa e i dati preclinici discussi di seguito. Lo studio dovrebbe iniziare l'arruolamento dei pazienti nella prima metà del 2022.

Walter Klemp, Presidente e Amministratore delegato di Moleculin ha commentato: “Siamo lieti del feedback positivo dell'URPL e siamo entusiasti di fare un altro passo verso l'avvio di questo importante studio. Supportati dai dati incoraggianti visti fino ad oggi, riteniamo che la combinazione di annamicina e citarabina abbia la capacità di migliorare sinergicamente l'attività contro l'AML. Con questa indennità per procedere ora in mano, il nostro team sta lavorando per rendere operativa questa prova nel modo più rapido ed efficiente possibile. Sulla base del continuo supporto ricevuto dai medici locali in Polonia per questo studio AnnAraC, riteniamo che saremo in grado di rimanere sulla buona strada per avviare lo studio in questo trimestre e creare slancio con il reclutamento dei pazienti. Stiamo anche lavorando per espandere potenzialmente questo studio ad altri paesi in Europa per contribuire ad accelerare ulteriormente il tasso di reclutamento”.

È importante sottolineare che l'annamicina ha anche dimostrato una mancanza di cardiotossicità in molteplici studi clinici sull'uomo, compresi gli studi in corso per il trattamento delle metastasi polmonari recidivanti o refrattarie e del sarcoma dei tessuti molli (STS). L'annamicina è l'antraciclina di nuova generazione dell'azienda che ha dimostrato in modelli animali di accumularsi nei polmoni fino a 30 volte il livello di doxorubicina, oltre a dimostrare la capacità di evitare i meccanismi di resistenza multifarmaco che tipicamente limitano l'efficacia della doxorubicina e altre antracicline attualmente prescritte. Inoltre, sulla base di ulteriori dati preclinici sugli animali provenienti da ricerche sponsorizzate, l'annamicina in combinazione con la citarabina ha dimostrato un miglioramento del 68% della sopravvivenza globale mediana (OS) rispetto all'annamicina come agente singolo e un aumento del 241% della sopravvivenza globale rispetto alla sola citarabina. Questi dati sono stati recentemente presentati al 62° incontro ed esposizione annuale dell'American Society for Hematology ("ASH") con il titolo: "High Efficacy of Liposomal Annamycin (L-ANN or Annamycin) in Combination with Cytarabine in Syngeneic p53-null AML Modello di topo."

Nel gennaio 2022, la Società ha riferito di aver ricevuto una revisione indipendente aggiornata sulla sicurezza di alcuni dati preliminari per i primi 30 pazienti nei suoi tre studi clinici di Fase 1 con Annamicina mirata alla leucemia mieloide acuta (MB-104 e MB-105) e alle metastasi di sarcoma tissutale ai polmoni (STS Lung) o MB-107, che ha concluso che non c'era evidenza di cardiotossicità. Sulla base dei dati preliminari osservati nella quinta e ultima coorte di aumento della dose dello studio MB-105, la società ha riferito che l'annamicina ha dimostrato un tasso di risposta globale (ORR) del 60%. Ciò includeva due risposte parziali (PR) e una risposta completa con recupero incompleto di neutrofili e/o piastrine (CRi). Dopo aver raggiunto in sicurezza l'RP2D di 240 mg/m2 nello studio MB-105, la Società ha concluso il reclutamento per lo studio.