Nuovo farmaco sperimentale per il trattamento dei tic della sindrome di Tourette

Secondo un nuovo studio preliminare, i bambini e gli adolescenti con sindrome di Tourette trattati con un farmaco sperimentale chiamato ecopipam potrebbero avere punteggi migliori nei test di gravità dei tic tre mesi dopo. La ricerca pubblicata oggi, 30 marzo 2022, sarà presentata al 74th Annual Meeting dell'American Academy of Neurology che si terrà di persona a Seattle dal 2 al 7 aprile 2022 e virtualmente dal 24 al 26 aprile 2022. La sindrome di Tourette è una disturbo neurologico caratterizzato da tic motori e verbali, che sono movimenti e vocalizzazioni ripetitivi provocati da un'irresistibile urgenza di produrli.

"I nostri risultati sono entusiasmanti, perché suggeriscono che l'ecopipam è promettente come trattamento per ridurre il numero, la frequenza e la gravità dei tic che i giovani sperimentano con la sindrome di Tourette", ha affermato l'autore dello studio Donald L. Gilbert, MD, del Cincinnati Children's Hospital Medical Center in Ohio e membro dell'American Academy of Neurology. "Questo è particolarmente vero perché molte persone con la malattia che stanno assumendo i farmaci attualmente disponibili hanno ancora sintomi debilitanti o sperimentano aumento di peso o altri effetti collaterali".

La ricerca ha esaminato 149 bambini e adolescenti di età compresa tra i sei ei 17 anni con la sindrome di Tourette. Sono stati divisi in due gruppi: 74 trattati con ecopipam, 75 con placebo.

I ricercatori hanno misurato la gravità dei tic dei partecipanti utilizzando due scale di valutazione dei tic comuni all'inizio dello studio e di nuovo tre mesi dopo. Il primo test misura i tic motori e vocali e ha un punteggio massimo di 50. Il secondo test esamina i sintomi complessivi dei tic e la gravità del danno correlato al tic. Ha un punteggio massimo di 100. Punteggi più alti su uno dei test indicano sintomi più gravi ed effetti negativi sulla vita quotidiana.

Dopo tre mesi, i ricercatori hanno scoperto che il gruppo che assumeva ecopipam aveva meno tic e meno gravi e se la cavava complessivamente meglio in base a entrambi i punteggi dei test.

In media, i partecipanti che assumevano ecopipam hanno migliorato il punteggio di gravità dei tic motori e vocali da 35 a 24, con una diminuzione del 30%. Questo è rispetto a quelli che assumevano placebo, che sono migliorati da un punteggio medio di gravità dei tic da 35 a 28 nello stesso periodo, una diminuzione del 19%.

Quando i ricercatori hanno esaminato i punteggi del secondo test per valutare l'efficacia complessiva di ecopipam, hanno scoperto che coloro che assumevano il farmaco miglioravano da un punteggio medio di 68 a 46, una diminuzione del 32%, rispetto a quelli che assumevano un placebo, che miglioravano da un punteggio medio da 66 a 54, una diminuzione del 20%.

Gilbert ha notato che il 34% dei partecipanti che assumevano ecopipam ha manifestato effetti collaterali come mal di testa e affaticamento, mentre il 21% di quelli che assumevano placebo.

"Ricerche precedenti suggeriscono che i problemi con la dopamina, un neurotrasmettitore nel cervello, possono essere collegati ai sintomi della sindrome di Tourette e che i recettori della dopamina D1 svolgono un ruolo chiave", ha detto Gilbert. “I recettori della dopamina si trovano nel sistema nervoso centrale. Quando ricevono la dopamina, creano segnali per varie funzioni mentali e fisiche come il movimento. Diversi recettori aiutano a controllare diverse funzioni. Sebbene l'ecopipam sia ancora in fase di test, è il primo farmaco a colpire il recettore D1 invece del recettore D2, che è quello preso di mira dai farmaci attualmente sul mercato. I nostri risultati dimostrano che l'ecopipam merita più studi come opzione di trattamento praticabile per la sindrome di Tourette nei giovani in futuro".

Un limite dello studio è la sua durata di tre mesi. Gilbert ha osservato che, sebbene sia standard per questo tipo di studio, sarà importante sapere se i miglioramenti dei sintomi persistono più a lungo.