Farmaci di successo da tenere d'occhio nel prossimo futuro

Clarivate Plc, un'azienda globale che fornisce informazioni e approfondimenti per accelerare il ritmo dell'innovazione, ha annunciato oggi il rilascio del suo rapporto annuale Drugs to Watch™, che identifica i farmaci che entrano nel mercato o lanceranno indicazioni chiave nel 2022 che si prevede raggiungeranno lo status di blockbuster entro 2026. Sfruttando i dati e gli approfondimenti di Clarivate, gli analisti hanno identificato sette trattamenti sperimentali in fase avanzata che, secondo loro, forniranno vendite annuali di oltre 1 miliardo di dollari entro cinque anni. Questi trattamenti abbracciano una serie notevolmente diversificata di aree terapeutiche, da condizioni come il morbo di Alzheimer (AD), l'asma e il diabete mellito di tipo 2 (DM2), che affliggono decine di milioni di pazienti in tutto il mondo, a malattie rare, come l'amiloidosi da transtiretina (ATTR). , tra gli altri.

Il rapporto offre anche un'analisi approfondita dei principali vaccini e terapie COVID-19 insieme alle aree chiave di sviluppo terapeutico da tenere d'occhio, come terapie cellulari e geniche, CRISPR, scoperta di farmaci guidata dall'intelligenza artificiale e dall'apprendimento automatico, RNA e terapie mirate contro il cancro . Inoltre, il rapporto esamina farmaci e prodotti biologici di successo che devono affrontare la concorrenza dei generici a causa della scadenza dei brevetti statunitensi nel 2022.

Navigare nel panorama sanitario globale è sempre più complesso e scoprire, sviluppare e commercializzare trattamenti di successo che cambiano la vita dei pazienti può essere difficile, soprattutto durante i tempi senza precedenti di oggi. Il rapporto Drugs to Watch mette in evidenza i trattamenti sperimentali con la grande promessa di ottenere risultati migliori per i pazienti e gli sforzi per finanziare la prossima generazione di farmaci innovativi. Attraverso soluzioni di adattamento, improvvisazione e crowdsourcing, le aziende dietro questi trattamenti promettenti stanno portando avanti un'ampia gamma di candidati terapeutici innovativi, sfruttando una profonda esperienza nelle loro aree terapeutiche rilevanti e strategie a lungo termine per perseguire soluzioni terapeutiche per queste condizioni.

Tra i nuovi farmaci e farmaci biologici che hanno ottenuto l'approvazione o sono pronti a farlo, Clarivate ha identificato sette trattamenti che ritiene possano raggiungere lo status di campione d'incassi nei prossimi cinque anni. I farmaci da tenere d'occhio del 2022 includono:

• Adagrasib, sviluppato da Mirati Therapeutics Inc e Zai Lab Limited – Questo tanto atteso trattamento mirato sarà probabilmente la prima opzione di trattamento di questo tipo nei pazienti con cancro del colon-retto (CRC) con la mutazione KRASG12C, che storicamente hanno avuto pochissime opzioni di trattamento. Le varianti comuni dell'oncoproteina KRAS sono tradizionalmente considerate bersagli farmacologici intrattabili, il che rende così monumentale l'ingresso previsto di un inibitore del KRAS per i pazienti con tumori solidi positivi alla mutazione.

• Faricimab, sviluppato da Roche e Chugai Pharmaceutical – Per i pazienti con edema maculare diabetico (DME) o degenerazione maculare umida correlata all'età (AMD), faricimab offre un'opzione potenzialmente più conveniente in quanto verrà somministrato in media meno frequentemente rispetto allo standard di cura . Essendo il primo anticorpo bispecifico lanciato in oftalmologia, ha anche il potenziale per essere più efficace dell'attuale standard di cura, sebbene i dati finora indichino che non è inferiore allo standard di cura. Faricimab è il primo doppio inibitore VEGF/Ang-2 per il trattamento di DME e AMD umida (e il primo MAb bispecifico nell'area terapeutica oftalmologica in generale).

• Lecanemab, sviluppato da Eisai Co Ltd e Biogen Inc, e donanemab, da Eli Lilly and Company – In questo mercato poco servito, lecanemab e donanemab anti-Aβ MAb sono pronti a seguire la scia della storica approvazione accelerata di ADUHELM da parte della FDA statunitense per il trattamento di ANNO DOMINI. Lecanemab e donanemab potrebbero offrire profili clinici differenziati, che potrebbero essere supportati da risultati di fase 3 che dovrebbero essere riportati a partire dalla fine del 2022. I dati degli studi clinici suggeriscono che un'esposizione sufficiente a dosi ottimali di terapia con anti-Aβ MAb potrebbe essere clinicamente efficace in inizio d.C.

• Tezepelumab, sviluppato da Amgen e AstraZeneca – Tezepelumab è un potenziale punto di svolta per i pazienti con asma non TH2 o TH2-low la cui asma non è ben controllata con corticosteroidi per via inalatoria, l'attuale standard di cura. Se approvato, sarebbe un biologico di prima classe per questa popolazione di pazienti. Tezepelumab sarà probabilmente un biologico di prima linea per l'asma grave con TH2-basso e un'opzione di trattamento per i pazienti con asma con TH2-alto per i quali le terapie esistenti hanno avuto meno successo.

• Tirzepatide, sviluppato da Eli Lilly and Company – Tirzepatide offre riduzioni leader nella perdita di peso e miglioramenti nel controllo glicemico in una popolazione di pazienti in crescita, che ha il potenziale per ridurre l'incidenza di complicanze correlate al diabete mellito di tipo 2 (DM2). Un nuovo trattamento in grado di affrontare in modo più efficace sia la perdita di peso che il controllo glicemico rispetto ai trattamenti esistenti sarebbe potenzialmente di grande beneficio per i risultati dei pazienti.

• Vutrisiran, sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals – Per una malattia progressiva con molti bisogni insoddisfatti, questo farmaco offre efficacia, un profilo di sicurezza generalmente favorevole e miglioramenti nella consegna che andranno a beneficio della qualità della vita del paziente. Questa popolazione di pazienti ha poche opzioni di trattamento, specialmente per quelli con ATTR wild-type. Non solo questo farmaco entra in un mercato nel complesso relativamente sottoservito, ma ha anche un dosaggio più conveniente rispetto ad altri farmaci specifici per ATTR sul mercato.

Mike Ward, Global Head of Life Sciences and Healthcare Thought Leadership, Clarivate: “Sebbene le aziende farmaceutiche e biotecnologiche abbiano investito un notevole capitale intellettuale negli ultimi due anni affrontando le sfide poste dal COVID-19, hanno anche continuato a sfruttare le nuove tecnologie per creare medicinali che forniranno opzioni per i pazienti con malattie scarsamente curabili o attualmente non curabili che rappresentano ancora un onere medico significativo. Le scelte dei farmaci da tenere d'occhio di quest'anno, così come le selezioni delle tecnologie da tenere d'occhio, evidenziano la solida innovazione che è al centro del settore farmaceutico e biotecnologico e sosterrà risultati migliori per i pazienti in futuro".

Nonostante la pandemia di COVID abbia sconvolto l'industria farmaceutica in molti modi, dalla carenza di componenti chiave indotta dal collasso della catena di approvvigionamento1 ai ritardi degli studi clinici2, le aziende farmaceutiche e biotecnologiche continuano a guidare importanti progressi nella medicina. I produttori di farmaci stanno facendo grandi passi avanti verso lo sblocco di tecnologie che faciliteranno le medicine personalizzate. Le autorità di regolamentazione stanno mostrando un'apertura a nuove tecnologie e metodologie e un'ansia di affrontare le malattie per le quali ci sono poche o nessuna cura. Tuttavia, resta fondamentale per le aziende dimostrare il proprio valore per ottenere l'approvazione del mercato e renderle accessibili ai pazienti.