JZP150 ha ottenuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il disturbo da stress post-traumatico in base alla natura grave del disturbo. Secondo la FDA, questa designazione ha lo scopo di facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci che trattano condizioni gravi e che hanno il potenziale per affrontare esigenze mediche non soddisfatte.
"La designazione Fast Track di JZP150 da parte della FDA è un notevole riconoscimento sia delle esigenze mediche gravi, in corso, non soddisfatte dei pazienti con PTSD sia dei potenziali benefici del nuovo meccanismo di JZP150 per il trattamento di questo disturbo debilitante", ha affermato Rob Iannone, MD, MSCE, vicepresidente esecutivo , ricerca e sviluppo e direttore medico di Jazz Pharmaceuticals. “Il carico di malattia per PTSD può avere un impatto devastante sui pazienti e sulle loro famiglie per questa condizione comune in cui si prevede che la prevalenza aumenti. Jazz si dedica allo sviluppo e alla commercializzazione di farmaci innovativi e il progresso dello sviluppo clinico di JZP150 è l'inizio di un viaggio significativo per aiutare le persone che vivono con il disturbo da stress post-traumatico".
Il disturbo da stress post-traumatico è un disturbo psichiatrico che colpisce milioni di persone e i pazienti hanno spesso sintomi incontrollati che influiscono sulla loro capacità di svolgere le attività della vita quotidiana e di funzionare socialmente. I farmaci attualmente approvati hanno un'efficacia limitata e non è disponibile alcuna cura per la condizione. Solo due antidepressivi hanno ricevuto l'approvazione dalla FDA per il trattamento dei sintomi del disturbo da stress post-traumatico negli ultimi 20 anni. Nessuna terapia approvata mira alla biologia sottostante che trasforma tali eventi ed esperienze traumatici nella malattia mentale cronica del disturbo da stress post-traumatico.
“Il disturbo da stress post-traumatico influenza profondamente la vita, le relazioni e le carriere delle persone che convivono con il disturbo. Abbiamo bisogno di trattamenti migliori per aiutare coloro che sono traumatizzati a recuperare la propria vita", ha affermato John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., professore di ricerca traslazionale e professore di psichiatria, neuroscienze e psicologia alla Yale University. "JZP150 prende di mira un nuovo meccanismo nel cervello e questo nuovo studio di Fase 2 sul disturbo da stress post-traumatico ci aiuterà a saperne di più sulla sicurezza e l'efficacia della molecola come potenziale trattamento per i pazienti che trarrebbero beneficio da una nuova terapia".
Informazioni sul processo di fase 2
Lo studio clinico multicentrico, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo valuterà due dosi di JZP150 ed è condotto in 40 siti di studio statunitensi. Lo studio arruolerà 270 adulti di età compresa tra 18 e 70 anni con diagnosi di PTSD utilizzando i criteri del Manuale diagnostico e statistico per i disturbi mentali dell'American Psychiatric Association, 5a edizione (DSM-5).
L'endpoint primario dello studio misura i cambiamenti dei partecipanti dall'inizio dello studio alla fine del trattamento utilizzando un punteggio della scala PTSD amministrata dal clinico (CAPS-5). CAPS-5 è un colloquio clinico strutturato ed è considerato il gold standard per la diagnosi e la valutazione dei pazienti con PTSD. Comprende 30 elementi con cui i medici possono fare diagnosi di disturbo da stress post-traumatico e valutare la gravità dei sintomi, nonché l'impatto sul funzionamento sociale e lavorativo. Lo studio ha diversi endpoint secondari, comprese le modifiche nei punteggi delle scale di gravità delle impressioni cliniche globali e dell'impressione globale del paziente di gravità dall'inizio dello studio alla fine del trattamento.
Informazioni su JZP150
JZP150 è una piccola molecola sperimentale formulata per inibire selettivamente l'enzima idrolasi dell'ammide dell'acido grasso (FAAH) ed è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento del disturbo da stress post-traumatico (PTSD) negli adulti. Nel disturbo da stress post-traumatico, i deficit di estinzione della paura contribuiscono alla persistenza dei ricordi traumatici. Gli interventi per promuovere l'apprendimento dell'estinzione della paura sono il fondamento del trattamento del disturbo da stress post-traumatico. Gli attuali trattamenti farmacologici di prima linea, come gli inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina, mitigano alcuni sintomi del disturbo da stress post-traumatico, ma non sono progettati per affrontare il problema fondamentale sottostante (apprendimento dell'estinzione della paura e suo consolidamento). I dati di precedenti studi preclinici e clinici con JZP150 forniscono prove che l'inibizione della FAAH può migliorare il richiamo dei ricordi di estinzione della paura e attenuare gli effetti ansiogeni dello stress.
Jazz ha acquisito i diritti mondiali su JZP150, precedentemente chiamato PF-04457845, da SpringWorks Therapeutics nell'ottobre 2020. Pfizer Inc. ha originariamente scoperto e sviluppato la molecola e l'ha concessa in licenza esclusiva a SpringWorks.
Informazioni sul disturbo post-traumatico da stress
Il disturbo da stress post-traumatico (PTSD) è una condizione psichiatrica comune che può derivare dall'esposizione diretta o indiretta a eventi ed esperienze traumatici. Gli individui con PTSD hanno pensieri e sentimenti intensi e inquietanti legati alla loro esperienza che persistono molto tempo dopo il loro evento traumatico e possono rivivere l'evento attraverso flashback o incubi e provare tristezza, paura, rabbia e distacco dalle altre persone. Il peso del disturbo da stress post-traumatico è immenso con i pazienti che lottano per controllare i loro sintomi, svolgere attività quotidiane e funzionare socialmente. Esiste una significativa esigenza insoddisfatta per i pazienti con disturbo da stress post-traumatico in quanto non esiste una terapia che tratti la causa principale del disturbo.
