Sionna Therapeutics ha annunciato oggi il lancio ufficiale della società e la chiusura di un finanziamento di serie B da 111 milioni di dollari. Il round è stato guidato da OrbiMed con la partecipazione di fondi consigliati da T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., una consociata interamente controllata di QIA, il fondo sovrano del Qatar, e precedenti investitori tra cui RA Capital, TPG's The Rise Fund, Atlas Venture e la Cystic Fibrosis Foundation. Sionna ha raccolto fino ad oggi circa 150 milioni di dollari.
Sionna sta portando avanti una pipeline di piccole molecole di prima qualità progettate per ripristinare completamente la funzione della proteina CFTR (regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica) che è difettosa nella FC, stabilizzando il primo dominio di legame nucleotidico (NBD1) di CFTR. La principale causa di FC è la mutazione genetica ΔF508 che colpisce la stabilità NBD1 e la funzione CFTR.
Nei modelli CF clinicamente predittivi in vitro, le piccole molecole mirate all'NBD1 di Sionna, in combinazione con altri modulatori complementari, hanno dimostrato il potenziale per normalizzare il ripiegamento, la maturazione e la stabilità della proteina CFTR interessata dalla mutazione genetica ΔF508. Ciò consente il corretto traffico di CFTR sulla superficie cellulare e la normale regolazione del flusso di ioni e acqua. Ripristinando completamente la funzione CFTR per i pazienti con la mutazione genetica ΔF508 ai livelli osservati nelle cellule di persone senza fibrosi cistica, la pipeline di Sionna ha il potenziale per offrire l'efficacia migliore della categoria e un beneficio clinico ottimale per le persone con fibrosi cistica.
“NBD1 è un obiettivo ben noto e ricercato, ma fino ad ora è stato considerato non farmacologico. Sulla base dei nostri sforzi mirati e dei continui progressi su NBD1, vediamo il potenziale per normalizzare la funzione CFTR nella stragrande maggioranza delle persone con FC", ha affermato Mike Cloonan, Presidente e Amministratore delegato di Sionna Therapeutics. “La nostra missione a Sionna è migliorare significativamente la salute e la qualità della vita delle persone che continuano a soffrire per le conseguenze e il peso della vita con la FC. Con questo finanziamento, il nostro forte sindacato e il nostro team esperto e di talento, siamo entusiasti di lanciare Sionna e siamo concentrati sull'avanzamento dei primi composti dalla nostra pipeline differenziata nella clinica".
La FC è una malattia genetica grave e potenzialmente fatale causata da una mutazione del gene CFTR che porta a un accumulo di muco nei polmoni e nelle vie aeree, funzione pancreatica compromessa e altre disfunzioni d'organo che possono avere un impatto significativo e spesso grave sulla salute e sulla vita aspettativa. Ci sono oltre 100,000 persone che vivono con CF in tutto il mondoi,ii, circa il 90% delle quali ha la mutazione genetica ΔF508 che si verifica all'interno del dominio NBD1 di CFTR. Questa mutazione fa sì che l'NBD1 si dispiega alla temperatura corporea e compromette la funzione CFTR. Nonostante la disponibilità di trattamenti attualmente approvati e i significativi progressi compiuti su altri obiettivi all'interno della CFTR, la maggior parte delle persone con ΔF508 non raggiunge la piena funzione della CFTR. NBD1 è essenziale per normalizzare la funzione di CFTR e la produzione di muco sano e che scorre liberamente nelle vie aeree, nel sistema digestivo e in altri organi.
COSA TOGLIERE DA QUESTO ARTICOLO:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
