Si prevede che lo studio randomizzerà 64 pazienti sottoposti a trapianto di rene altamente sensibilizzati con un cPRA ≥99.9%, che rappresentano un sottogruppo di pazienti molto sensibilizzati che continuano a essere svantaggiati nonostante la priorità secondo il sistema di allocazione del rene degli Stati Uniti. Quando un organo del donatore diventa disponibile e una corrispondenza incrociata positiva con il destinatario previsto indica che l'organo non è compatibile, il paziente sarà randomizzato a un trattamento di desensibilizzazione con imlifidasi o a un braccio di controllo che riceverà lo standard di cura (cioè in attesa di un trattamento più compatibile reni o ricevere un trattamento sperimentale di desensibilizzazione). L'endpoint primario dello studio per l'imlifidase per valutare il beneficio nel trapianto di pazienti altamente sensibilizzati è la funzione del trapianto renale a 12 mesi, misurata mediante eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato).
Gli obiettivi dello studio ConfIdeS sono allineati con l'"Advancing American Kidney Health" ("AAKH") US Executive Order (https://kidney360.asnjournals.org/content/1/6/557), che è incentrato su tre ampi obiettivi: (1) ridurre il rischio di insufficienza renale; (2) migliorare l'accesso e la qualità delle opzioni di trattamento centrato sulla persona; e (3) aumentare l'accesso ai trapianti di rene, con gli ultimi due direttamente legati all'espansione dei trapianti.
Robert A. Montgomery, MD, Professore di Chirurgia e Direttore, NYU Langone Transplant Institute di New York City, è stato nominato National Coordinating Investigator per lo studio ConfIdeS. Lo studio arruolerà pazienti in 12-15 importanti centri di trapianto negli Stati Uniti
Il completamento dell'arruolamento nello studio è previsto nella seconda metà del 2022, con un periodo di studio di follow-up di 12 mesi che dovrebbe essere completato nella seconda metà del 2023. I risultati di questo studio cardine dovrebbero supportare una potenziale presentazione di BLA a la FDA nell'ambito del percorso di approvazione accelerato nella prima metà del 2024.
Imlifidase ha già ricevuto l'approvazione condizionale alla commercializzazione in Europa per il trattamento di desensibilizzazione di pazienti adulti sottoposti a trapianto di rene altamente sensibilizzati con crossmatch positivo contro un donatore deceduto disponibile.
