Nuove informazioni sul trattamento dei razzi GPP

Boehringer Ingelheim ha annunciato oggi i nuovi dati dello studio cardine di Fase II Effisayil™ 1, presentato all'incontro annuale 2022 dell'American Academy of Dermatology (AAD) a Boston.              

Lo studio Effisayil™ 1, recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha mostrato una significativa clearance delle pustole cutanee nei pazienti con riacutizzazioni della psoriasi pustolosa generalizzata (GPP) entro la prima settimana dopo il trattamento con spesolimab rispetto al placebo. Questo effetto è stato mantenuto per 12 settimane, secondo i dati presentati all'AAD, che hanno rilevato che l'84.4% dei pazienti non aveva pustole visibili dopo la durata dello studio di 12 settimane e l'81.3% aveva la pelle chiara/quasi chiara.

"La GPP è una malattia rara della pelle imprevedibile, dolorosa e potenzialmente pericolosa per la vita senza opzioni di trattamento approvate dalla FDA disponibili", ha affermato Boni Elewski, MD, ricercatore dello studio e presidente del Dipartimento di dermatologia presso la University of Alabama School of Medicine. "I risultati presentati alla riunione annuale dell'AAD di quest'anno hanno mostrato che l'efficacia di spesolimab si mantiene per 12 settimane, fornendo un'ulteriore prova del rapido beneficio che spesolimab potrebbe apportare ai pazienti che vivono con il peso delle riacutizzazioni del GPP".

La GPP è una malattia della pelle neutrofila rara e potenzialmente pericolosa per la vita, distinta dalla psoriasi a placche. È caratterizzata da episodi di eruzioni diffuse di pustole sterili e dolorose (vesciche di pus non infettivo). I razzi GPP influenzano notevolmente la qualità della vita di una persona e possono portare a complicazioni gravi e pericolose per la vita, tra cui insufficienza cardiaca, insufficienza renale e sepsi.

Secondo ulteriori dati presentati alla riunione annuale dell'AAD, la rapida clearance cutanea osservata nella prima settimana dopo il trattamento con spesolimab era generalmente coerente tra i sottogruppi di pazienti, inclusi età, sesso, etnia e stato di mutazione del gene IL-36. Inoltre, sono stati mostrati miglioramenti significativi entro una settimana negli esiti riportati dai pazienti relativi a dolore, affaticamento, qualità della vita e sintomi cutanei dopo il trattamento con spesolimab.

Nello studio Effisayil™ 1, sono stati segnalati eventi avversi nel 66% dei pazienti trattati con spesolimab e nel 56% di quelli trattati con placebo dopo la prima settimana. Le infezioni sono state segnalate rispettivamente dal 17% e dal 6% dei pazienti nei gruppi spesolimab e placebo (alla prima settimana). Eventi avversi gravi sono stati segnalati nel 6% dei pazienti trattati con spesolimab (alla prima settimana). Due pazienti trattati con spesolimab hanno riportato reazioni al farmaco con eosinofilia e sintomi sistemici.

"Con questi dati aggiuntivi, stiamo ottenendo un quadro più completo di spesolimab come possibile trattamento di prima classe approvato per i pazienti con GPP", ha affermato Matt Frankel, MD, Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Specialty Care, Boehringer Ingelheim . "Il GPP ha un impatto significativo sulla vita di un paziente e rimaniamo impegnati a portare spesolimab ai pazienti il ​​più rapidamente possibile".

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato una Biologics License Application (BLA) e ha concesso la Priority Review per spesolimab per il trattamento delle riacutizzazioni GPP. La FDA ha concesso a spesolimab la designazione di farmaco orfano per il trattamento della GPP e la designazione di terapia innovativa per spesolimab per il trattamento delle riacutizzazioni di GPP negli adulti.