Nuova domanda di farmaco per il trattamento del cancro del polmone non a piccole cellule

CStone Pharmaceuticals, una società biofarmaceutica focalizzata sulla ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie immuno-oncologiche innovative e farmaci di precisione, ha annunciato oggi che la nuova applicazione farmacologica (NDA) per pralsetinib per il trattamento del riarrangiamento durante la trasfezione (RET) positivo alla fusione localmente carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato o metastatico è stato accettato a Hong Kong, in Cina.

Pralsetinib è un inibitore RET potente e selettivo scoperto dal partner Blueprint Medicines di Cstone. Cstone ha una collaborazione esclusiva e un accordo di licenza con Blueprint Medicines per lo sviluppo e la commercializzazione di pralsetinib nella Grande Cina, che comprende la Cina continentale, Hong Kong, Macao e Taiwan.

Il Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer di Cstone, ha dichiarato: "Siamo molto lieti che l'NDA di un altro medicinale di precisione innovativo, pralsetinib, sia accettato per il trattamento del NSCLC avanzato RET positivo alla fusione, dopo l'approvazione di AYVAKIT® (avapritinib) per il trattamento di tumori stromali gastrointestinali mutanti PDGFRA D842V non resecabili o metastatici a Hong Kong, Cina, nel dicembre 2021. Nello studio globale di fase 1/2 ARROW, pralsetinib ha dimostrato benefici clinici durevoli e un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato nei pazienti con fusione RET -positivo NSCLC localmente avanzato o metastatico. Attendiamo con impazienza la potenziale approvazione di pralsetinib a Hong Kong, in Cina, per aiutare un maggior numero di pazienti il ​​più rapidamente possibile".

L'accettazione da parte della NDA di pralsetinib a Hong Kong, in Cina, si basa sui risultati dello studio globale di fase 1/2 ARROW. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di pralsetinib nei pazienti con NSCLC positivo alla fusione RET, carcinoma midollare della tiroide (MTC) con mutazione RET e altri tumori solidi avanzati con fusioni RET.

I risultati dello studio ARROW su pazienti globali con NSCLC positivo alla fusione RET avanzato sono stati presentati alla riunione annuale 2021 dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) nel giugno 2021. A partire dalla data limite del 6 novembre 2020, pralsetinib ha mostrato risultati clinici duraturi benefici nei pazienti con NSCLC RET positivo alla fusione che avevano una malattia misurabile al basale e che hanno ricevuto una dose iniziale di 400 mg una volta al giorno.

• In 68 pazienti naïve al trattamento, il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 79% (IC 95%: 68%, 88%). Il tasso di risposta completa (CR) è stato del 6%, il 10% dei pazienti ha avuto una regressione completa dei tumori target e il 74% dei pazienti ha avuto una risposta parziale (PR). La durata mediana della risposta (DOR) non è stata raggiunta (IC 95%: 9.0 mesi, non raggiunto).

• In 126 pazienti che avevano precedentemente ricevuto chemioterapia a base di platino, l'ORR era del 62% (IC 95%: 53%, 70%). Il tasso di CR era del 4%, il 12% dei pazienti aveva una regressione completa dei tumori target e il 58% dei pazienti aveva un PR. La DOR mediana era di 22.3 mesi (IC 95%: 15.1 mesi, non raggiunto).

• Alla data di cutoff dei dati, sono stati arruolati in totale 471 pazienti di tutti i tipi di tumore con una dose di pralsetinib a partire da 400 mg una volta al giorno. Gli eventi avversi (AE) correlati al trattamento più comuni riportati dai ricercatori sono stati neutropenia, aumento dell'aspartato aminotransferasi, anemia, diminuzione della conta dei globuli bianchi, aumento dell'alanina aminotransferasi, ipertensione, costipazione e astenia.