Nuova domanda di farmaco per il trattamento dell'anemia da malattia renale cronica

Akebia Therapeutics®, Inc. ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha emesso una lettera di risposta completa (CRL) alla New Drug Application (NDA) di Akebia per vadadustat, un fattore sperimentale inducibile dall'ipossia orale prolilidrossilasi (HIF- PH) inibitore in corso di revisione per il trattamento dell'anemia dovuta a malattia renale cronica (CKD). La FDA emette un CRL per indicare che il ciclo di revisione di una domanda è completo e che la domanda non è pronta per l'approvazione nella sua forma attuale.

La FDA ha concluso che i dati nell'NDA non supportano una valutazione favorevole del rapporto rischio-beneficio di vadadustat per i pazienti in dialisi e non. La FDA ha espresso preoccupazioni per la sicurezza rilevando il mancato raggiungimento della non inferiorità in MACE nella popolazione di pazienti non dializzati, l'aumento del rischio di eventi tromboembolici, guidati dalla trombosi dell'accesso vascolare nei pazienti in dialisi e il rischio di danno epatico indotto da farmaci. Il CRL ha affermato che Akebia potrebbe esplorare modi per dimostrare potenzialmente una valutazione favorevole del rapporto rischio-beneficio attraverso nuovi studi clinici. Akebia discuterà i dettagli della CRL con i suoi partner di collaborazione e richiederà un incontro con la FDA.

“Siamo estremamente delusi di ricevere un CRL per vadadustat, una terapia che ha il potenziale per aiutare i pazienti con anemia dovuta a insufficienza renale cronica. Continuiamo a credere che i dati supportino una valutazione positiva del rapporto rischio-beneficio di vadadustat per i pazienti con anemia dovuta a insufficienza renale cronica, in particolare nei pazienti in dialisi", ha affermato John P. Butler, amministratore delegato di Akebia. "Nonostante questa battuta d'arresto, continuiamo a lavorare per raggiungere il nostro scopo di migliorare la vita delle persone colpite da malattie renali".

Nell'ottobre 2021, il partner di collaborazione di Akebia, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), ha presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) iniziale per vadadustat all'Agenzia europea dei medicinali per vadadustat, per il trattamento dell'anemia dovuta a CKD negli adulti; la revisione è in corso. In Giappone, vadadustat è approvato come trattamento per l'anemia dovuta a CKD in pazienti adulti dipendenti dalla dialisi e non dipendenti dalla dialisi.

Akebia terrà una teleconferenza mercoledì 30 marzo alle 6:00 ora orientale per discutere la CRL e i prossimi passi.