Nuova sperimentazione clinica sulla sostituzione cellulare nel morbo di Parkinson

Aspen Neuroscience, Inc. ha annunciato che questo mese lancerà il primo studio di screening dei pazienti del suo genere, in collaborazione con più siti di screening clinico negli Stati Uniti

Lo studio di coorte Trial-Ready dell'azienda è un passaggio preliminare per presentare una domanda di Investigational New Drug (IND) presso la Food & Drug Administration statunitense per ANPD001, il suo primo candidato allo sviluppo terapeutico per il potenziale trattamento del morbo di Parkinson idiopatico (PD). Lo studio di coorte Trial-Ready fornirà informazioni e selezionerà potenziali pazienti candidati per lo studio clinico di fase 1/2A pianificato dall'azienda sull'ANPD001. La società annuncerà più siti di screening negli Stati Uniti per tutta la primavera.

"Questo è un momento storico per i pazienti e per il team di Aspen Neuroscience, poiché apriamo il nostro primo studio di screening per accelerare la nostra indagine sulle terapie sostitutive cellulari derivate da iPSC per il morbo di Parkinson", ha affermato Damien McDevitt, Ph.D., presidente e capo ufficiale esecutivo. “Siamo entusiasti e molto onorati di iniziare questa fase successiva durante il mese della consapevolezza del Parkinson. Questo è un significativo passo avanti per la comunità dei pazienti, per gli operatori sanitari e per il campo delle neuroscienze”.

Il PD è la seconda malattia neurodegenerativa più comune, che colpisce circa un milione di americani e più di dieci milioni di persone in tutto il mondo. Anche con l'attuale standard di terapia assistenziale, i pazienti possono eventualmente sviluppare complicanze motorie debilitanti dovute alla perdita di neuroni dopaminergici nel cervello; circa il 50% viene perso anche prima della diagnosi.

Aspen Neuroscience è l'azienda leader nello sviluppo di una sostituzione cellulare personalizzata in grado di eliminare la necessità di una terapia immunosoppressiva. L'approccio utilizza le iPSC derivate dalle cellule della pelle del paziente per produrre neuroni dopaminergici sostitutivi per il trapianto di nuovo nello stesso paziente. Sviluppate da una semplice biopsia cutanea, le cellule di ciascun paziente verranno valutate per la potenziale efficacia utilizzando strumenti genomici proprietari basati sull'IA, prima di essere trapiantate per uso clinico.