Primo paziente trattato nella coorte 2 dello studio di terapia del neuroblastoma SARTATE™

Clarity Pharmaceuticals, un'azienda radiofarmaceutica in fase clinica che sviluppa prodotti di nuova generazione per soddisfare le crescenti esigenze in oncologia, ha annunciato di aver trattato con successo il suo primo partecipante alla coorte 2 dello studio sulla terapia del neuroblastoma 64Cu/67Cu SARTATE™ (CL04) al livello di dose di 175 MBq/kg di peso corporeo.              

Clarity è recentemente passato alla coorte 2 dello studio CL04 dopo il completamento della coorte 1 in cui tre partecipanti hanno ricevuto la terapia con 67Cu SARTATE™ a una dose di 75 MBq/kg di peso corporeo. Il Safety Review Committee ha valutato i dati della coorte 1 in cui non si sono verificate tossicità limitanti la dose e ha raccomandato di far progredire lo studio alla coorte 2, senza modifiche, aumentando la dose a 175 MBq/kg di peso corporeo.

Il presidente esecutivo di Clarity, il dottor Alan Taylor, ha commentato: "Siamo molto entusiasti di somministrare il primo paziente nella coorte 2 nel nostro studio di terapia del neuroblastoma negli Stati Uniti, dopo aver completato con successo la coorte 1 nel gennaio 2022. L'aumento dell'attività somministrata tra le coorti 1 e 2 è significativo nella malattia sensibile alle radiazioni, come il neuroblastoma, e la coorte 2 vedrà le attività somministrate più del doppio rispetto alla coorte 1. Non vediamo l'ora di continuare il reclutamento nella coorte 2 in tutti e cinque i siti clinici negli Stati Uniti, basandosi sul incoraggiando i dati iniziali dalla coorte 1 e raccogliendo ulteriori prove dei benefici diagnostici e terapeutici del prodotto SARTATE™ per il trattamento dei bambini con neuroblastoma".

Lo studio CL04 è uno studio teranostico (diagnosi e terapia) in pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio (NCT04023331). Si tratta di uno studio clinico multicentrico, dose-escalation, in aperto, non randomizzato, di Fase 1/2a con un massimo di 34 partecipanti condotto in cinque centri clinici negli Stati Uniti.

Il neuroblastoma si verifica più spesso nei bambini di età inferiore ai 5 anni e si manifesta quando il tumore cresce e provoca sintomi. È il tipo più comune di cancro da diagnosticare nel primo anno di vita e rappresenta circa il 15% della mortalità per cancro pediatrico. Il neuroblastoma ad alto rischio rappresenta circa il 45% di tutti i casi di neuroblastoma. I pazienti con neuroblastoma ad alto rischio hanno i tassi di sopravvivenza a 5 anni più bassi al 40%-50%.

Nel 2020, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato a Clarity due Orphan Drug Designations (ODD), una per 64Cu SARTATE™ come agente diagnostico per la gestione clinica del neuroblastoma e una per 67Cu SARTATE™ come terapia del neuroblastoma, come oltre a due designazioni di malattie pediatriche rare (RPDD) per questi prodotti. Se Clarity dovesse avere successo nell'ottenere nuove domande di farmaci da parte della FDA statunitense per questi due prodotti, gli RPDD potrebbero potenzialmente consentire all'azienda di accedere a un totale di due Priority Review Voucher (PRV) negoziabili che di recente sono stati scambiati a 110 milioni di dollari per buono.