JW Therapeutics ha annunciato l'autorizzazione Investigational New Drug (IND) dalla National Medical Products Administration (NMPA) della Cina per lo studio del prodotto di immunoterapia cellulare anti-CD19 del recettore dell'antigene chimerico autologo T (CAR-T) Carteyva® (relmacabtagene autoleucel injection) nel trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL).
La leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) è la neoplasia più comune in pediatria[1]. La resistenza agli agenti chemioterapici con conseguente ricaduta e progressione della malattia e la sopravvivenza dopo la ricaduta è scarsa nei pazienti con B-ALL. La chemioterapia di salvataggio potrebbe essere un'opzione, ma non è sufficiente per curare malattie aggressive recidivanti o refrattarie. La sopravvivenza a lungo termine era limitata a causa della scarsa risposta, del basso tasso di remissione e dell'alto tasso di recidive dopo la chemioterapia di salvataggio. Al momento, non esiste un trattamento standard efficace per r/r B-ALL. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) è emerso come una strategia promettente, tuttavia, il tasso di sopravvivenza a lungo termine non può ancora raggiungere la soddisfazione[2]. La ricaduta della malattia dopo le terapie rimane una sfida significativa e sono ancora urgentemente necessarie nuove opzioni di trattamento per prolungare la sopravvivenza a lungo termine per i pazienti con r/r B-ALL.
Questo studio (JWCAR029-006) è uno studio di fase I, in aperto, a braccio singolo, con aumento della dose in Cina, che mira a valutare il profilo di sicurezza, efficacia e farmacocinetica di Carteyva® in pazienti pediatrici e giovani adulti con r/r B-ALL, e anche per determinare la dose raccomandata di fase II (RP2D).
COSA TOGLIERE DA QUESTO ARTICOLO:
- Questo studio (JWCAR029-006) è uno studio di fase I, in aperto, a braccio singolo, con aumento della dose in Cina, che mira a valutare il profilo di sicurezza, efficacia e farmacocinetica di Carteyva® in pazienti pediatrici e giovani adulti con r/r B-ALL, e anche per determinare la dose raccomandata di fase II (RP2D).
- JW Therapeutics ha annunciato l'autorizzazione Investigational New Drug (IND) dalla National Medical Products Administration (NMPA) della Cina per lo studio del prodotto di immunoterapia cellulare anti-CD19 del recettore dell'antigene chimerico autologo T (CAR-T) Carteyva® (relmacabtagene autoleucel injection) nel trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL).
- Resistance to chemotherapeutic agents resulting in disease relapse and progression, and survival following relapse is poor in patients with B-ALL.