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Malattia di Huntington: nuovo potenziale trattamento per la corea

Neurocrine Biosciences ha annunciato oggi i dati positivi del suo studio di fase 3 KINECT-HD che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della valbenazina, un inibitore selettivo del trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2) studiato come trattamento una volta al giorno negli adulti con corea associata con la malattia di Huntington (HD).

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Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario della riduzione della gravità della corea, la caratteristica motoria cardinale nella malattia di Huntington, misurata dalla variazione del punteggio della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) Total Maximal Chorea (TMC) dal basale al punteggio medio a settimane 10 e 12.                

Nello studio KINECT-HD randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, il trattamento con valbenazina ha determinato una riduzione media aggiustata per il placebo del punteggio TMC di 3.2 unità (p < 0.0001), indicando un miglioramento statisticamente significativo della corea. Il punteggio TMC fa parte della valutazione motoria dell'UHDRS® e misura la corea in sette diverse parti del corpo, tra cui il viso, la regione orale-buccale-linguale, il tronco e ciascun arto indipendentemente. Il punteggio TMC è la somma dei punteggi individuali e varia da 0 a 28. Anche gli endpoint secondari di Stato di risposta Clinical Global Impression of Change (CGI-C) e Stato di risposta Patient Global Impression of Change (PGI-C) erano statisticamente significativi a favore del trattamento con valbenazina.

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento osservati in questo studio erano coerenti con il noto profilo di sicurezza della valbenazina. Nessun comportamento suicidario o peggioramento dell'ideazione suicidaria è stato osservato nei soggetti trattati con valbenazina in questo studio. I dati dello studio di fase 3 KINECT-HD saranno presentati a una conferenza medica nel 2022.

La MH colpisce circa 30,000 adulti negli Stati Uniti. La corea, un disturbo del movimento involontario caratterizzato da movimenti irregolari e imprevedibili, è uno dei sintomi più comuni, che colpisce circa il 90% di coloro ai quali è stata diagnosticata la malattia di Huntington nel corso della progressione della malattia.

KINECT-HD2 è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della valbenazina per il trattamento della corea nella malattia di Huntington.

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Circa l'autore

Linda Hohnholz, editore eTN

Linda Hohnholz scrive e modifica articoli dall'inizio della sua carriera lavorativa. Ha applicato questa passione innata a luoghi come la Hawaii Pacific University, la Chaminade University, l'Hawaii Children's Discovery Center e ora TravelNewsGroup.

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1 Commenti

  • Lo so, la gestione dei pazienti con corea, in particolare la malattia di Huntington, è un compito complesso che richiede competenze in diversi settori. Gli agenti più utilizzati nel trattamento della corea sono i neurolettici. Si pensa che la base del loro meccanismo d'azione sia correlata.