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Aggiunta di funzionalità alla piattaforma di editing Prime annunciata da Prime Medicine

Scritto da Harry Johnson

Prime Medicine, Inc., una società fondata per mantenere la promessa di Prime Editing, ha annunciato oggi l'aggiunta di funzionalità alla sua piattaforma basate su recenti ricerche scientifiche.

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Prime Medicine, Inc., una società fondata per mantenere la promessa di Prime Editing, ha annunciato oggi l'aggiunta di funzionalità alla sua piattaforma basate su recenti ricerche scientifiche.

"Siamo molto entusiasti di vedere emergere miglioramenti che aumenteranno ulteriormente la fattibilità di Prime Editing come approccio terapeutico", ha affermato Keith Gottesdiener, MD, CEO di Prime Medicine. "Questi progressi, oltre a una tecnologia fondamentale già rivoluzionaria, probabilmente aumenteranno l'efficienza del Prime Editing e amplieranno le aree in cui il Prime Editing potrebbe funzionare, estendendo potenzialmente la nostra portata a ulteriori malattie che nessun approccio di editing genetico è stato ancora in grado di indirizzare."

Con questi nuovi progressi compiuti da scienziati esterni e con i continui sforzi di Prime Medicine da parte del suo team di sviluppo interno, l'azienda prevede di ottimizzare ulteriormente la versatilità, la precisione e l'efficienza di Prime Editing. Le capacità descritte in articoli recenti in Nature Biotechnology and Cell potrebbero consentire lo sviluppo di terapie più efficaci attraverso una migliore attività di editing genetico.

Un progresso riguarda un RNA ottimizzato della guida di editing Prime (pegRNA). Prime Editing utilizza una molecola di pegRNA per trovare il gene bersaglio e per dirigere la riparazione o la modifica desiderata. In un articolo pubblicato su Nature Biotechnology il 4 ottobre 2021, gli autori guidati da David R. Liu, uno dei fondatori di Prime Medicine, hanno dimostrato che i pegRNA ottimizzati e ingegnerizzati (epegRNA) possono migliorare di molte volte l'efficienza del processo di modifica. 

L'azienda sta anche perseguendo strategie recentemente descritte per migliorare l'efficienza modulando uno specifico percorso di riparazione del DNA. In un articolo pubblicato su Cell il 14 ottobre, 2021, gli autori guidati da Liu e Britt Adamson hanno identificato uno specifico percorso di riparazione del DNA, chiamato percorso di riparazione del disadattamento, che migliora notevolmente l'efficienza di editing principale. Hanno dimostrato che l'attività di modifica potrebbe essere aumentata di diverse volte e che i sottoprodotti indesiderati potrebbero essere diminuiti di diverse volte, modulando il percorso di riparazione del disadattamento attraverso diversi approcci.

Prime Medicine detiene i diritti commerciali del Broad Institute del MIT e di Harvard per l'utilizzo del Prime Editing per scopi terapeutici umani, mentre scienziati e aziende di tutto il mondo continuano a utilizzare il Prime Editing per scopi di ricerca e altre applicazioni.

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Circa l'autore

Harry Johnson

Harry Johnson è stato il redattore degli incarichi per eTurboNews per quasi 20 anni. Vive a Honolulu, nelle Hawaii, ed è originario dell'Europa. Gli piace scrivere e coprire le notizie.

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